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CRISPR elimina doenças genéticas de 3 pessoas em estudo experimental

CRISPR elimina doenças genéticas de 3 pessoas em estudo experimental


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CRISPR está entre as opções de tratamento mais promissoras e estimulantes que os cientistas têm explorado nos últimos anos. A teoria do CRISPR foi elaborada por Francisco Mojica em 1993.

Os dados de um estudo experimental publicado no congresso da European Hematology Association (que foi realizado virtualmente) detalha o tratamento de dois pacientes com talassemia beta dependente de transfusão de sangue e um paciente com doença falciforme grave (CEC) com crises vaso-oclusivas.

O mecanismo da doença

Em todo o mundo, existem milhões de pacientes com talassemia beta e CEC. Essas doenças são hereditárias, então não havia opções de tratamento de longa duração anteriores, apenas terapias de gerenciamento. Eles afetam a hemoglobina, uma proteína encontrada nos glóbulos vermelhos dos vasos de oxigênio do nosso corpo. Os pacientes precisam de transfusões de sangue regulares, que levam até quatro horas por sessão.

Neste estudo em andamento, os pesquisadores editaram os genes das células-tronco da medula óssea dos pacientes com CRISPR. O Dr. Haydar Frangoul disse no congresso: “... Os resultados preliminares ... demonstram uma cura funcional para pacientes com talassemia beta e doença falciforme”.

RELACIONADO: PACIENTE COM ANEMIA DE CÉLULA FALCULAR TORNA-SE A PRIMEIRA PESSOA NOS EUA A TER SEUS GENES EDITADOS COM CRISPR

O mecanismo do tratamento

Muitas pessoas com a doença vivem suas vidas sem nem mesmo saber. A razão para isso é que continuam produzindo hemoglobina fetal na idade adulta. Normalmente, a produção de hemoglobina fetal é interrompida logo após o nascimento.

Essa propriedade encontrada em algumas pessoas foi a fonte de inspiração por trás desse tratamento. Com a ajuda do CRISPR, os cientistas objetivaram aumentar a produção de hemoglobina fetal em pacientes para eliminar a necessidade de tratamento contínuo.

O método de tratamento

Células-tronco da medula óssea foram extraídas dos pacientes, então, a sequência genética responsável por parar produção de hemoglobina fetal está desativado com CRISPR.

Então, talvez na parte mais drástica do tratamento, os pacientes são colocados em quimioterapia tratamento. As células-tronco da medula óssea do próprio paciente devem ser matou de antemão, para garantir que as novas células modificadas lidem com a produção de novas células sanguíneas.

Embora o CRISPR em si não pareça representar muitos riscos em termos de efeitos colaterais, de acordo com os dados que temos, não podemos dizer o mesmo sobre a quimioterapia. Para citar alguns, os riscos incluem perda de apetite, infertilidade, vômitos, queda de cabelo e infecção.

Embora o CRISPR pareça seguro, os pacientes ainda experimentaram alguns efeitos colaterais da quimioterapia. Devido ao status experimental do CRISPR, os indivíduos exigirão monitoramento ao longo da vida para garantir sua segurança.

O resultado do tratamento

Os pacientes com talassemia beta tornaram-se independentes da transfusão 5 e 15 meses após o tratamento. O paciente com CEC estava livre de crises vaso-oclusivas após 9 meses. O estudo estava suspenso nos últimos meses devido ao surto de COVID-19, mas foi retomado.


Assista o vídeo: Gene Silencing Methods: CRISPR vs. TALENs vs. RNAi (Junho 2022).